En este tipo de estudio, dos grupos de individuos reciben tratamiento. Un grupo recibe un medicamento nuevo o sin probar y el otro grupo recibe un medicamento que es más conocido. Los individuos de ambos grupos no saben qué tipo de tratamiento están recibiendo. Además, los investigadores que administran el tratamiento tampoco saben qué grupo está recibiendo determinado tratamiento (convirtiéndolo en un experimento "doble ciego"), Esta última parte es importante, debido a que impide que los investigadores tipifiquen a los participantes del estudio, o que predispongan inconscientemente su evaluación sobre los resultados. El propósito de este tipo de estudio es eliminar el poder de la sugestión.

Dichos estudios son especialmente útiles para determinar si un nuevo tratamiento ofrece alguna ventaja sobre otro tratamiento anterior. Por razones estadísticas, no son muy buenos para demostrar si un tratamiento es eficaz como un estudio doble ciego controlado por placebo , la mejor y más confiable forma de investigación.

Un buen estudio de doble ciego debe reclutar por lo menos 100 personas, de preferencia hasta 300. Los tratamientos drásticamente efectivos pueden sustentarse a sí mismos en algo parecido a una pequeña prueba. Sin embargo, la investigación que involucra a 30 personas o menos generalmente no prueba nada.